De amplio uso para estudiar circuitos neuronales, el método se está investigando como posible tratamiento del dolor, la ceguera y diversos trastornos cerebrales.
La retinosis pigmentaria es una enfermedad cegadora progresiva, hereditaria, monogénica o raramente digénica causada por mutaciones en más de 71 genes diferentes. Afecta a unos 2 millones de personas en todo el mundo. Con la excepción de una terapia de reemplazo génico para una forma de inicio temprano causada por una mutación en el gen RPE65, no existe una terapia aprobada. Por otra parte, en enfermedades neurológicas, la optogenética puede permitir la restauración de la función neuronal específica del circuito, independiente de la mutación.
En un paciente ciego, combinaron una inyección intraocular de un vector viral adeno-asociado que codifica ChrimsonR con estimulación de luz a través de lentes especialmente diseñados. Estos fueron capaces de detectar cambios locales en la intensidad de la luz y proyectaron pulsos de luz correspondientes en la retina en tiempo real para así activar las células ganglionares retinianas transducidas optogenéticamente. El paciente percibió, localizó, contó y tocó diferentes objetos usando solo el ojo tratado con el vector mientras utilizaba las gafas. Durante la percepción visual, las grabaciones electroencefalográficas multicanal revelaron actividad relacionada con el objeto por encima de la corteza visual. El paciente no pudo detectar visualmente ningún objeto antes de la inyección con o sin las gafas o después de la inyección sin las gafas.
Este es el primer caso reportado de recuperación funcional parcial en una enfermedad neurodegenerativa después de terapia optogenética.
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